圖片摘自www.sciencealert.com

來自美國巴爾的摩市的Vanna Belton女士已經(jīng)失明了5年多的時間，最近她接受了干細(xì)胞移植手術(shù)，即將她骨髓提取的干細(xì)胞移植到右眼的視網(wǎng)膜以及左眼的視覺神經(jīng)中，目前已經(jīng)恢復(fù)了部分視力。

“當(dāng)我發(fā)現(xiàn)我能夠看見門牌號的時候，就情不自禁地繞著鄰居家一塊一塊地讀過去”，她這樣說道。從2009年至今，她首次在不需要手杖協(xié)助的情況下順利出行。

Belton女士的順利康復(fù)的確振奮人心，但手術(shù)原理與流程卻十分復(fù)雜。為她進(jìn)行干細(xì)胞治療的主刀大夫、眼科醫(yī)師Jeffrey N. Weiss找了很多捷徑才得以為她以及其他277名患者進(jìn)行手術(shù)，他因此甚至無法說明該手術(shù)之所以成功的原因。

“Weiss大夫所采取的與常規(guī)治療的步驟并不相同”，Meredith Cohn說到：“比如說，他并沒有在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行動物實(shí)驗(yàn)或者用計算機(jī)模擬的方法驗(yàn)證其治療方案的正確性，更不用提臨床試驗(yàn)了。在正式的手術(shù)前，他也沒有在小規(guī)模群體中驗(yàn)證該方案的安全性”。

一般來講，從動物實(shí)驗(yàn)到臨床試驗(yàn)的周期是很漫長的，因此Weiss大夫選擇在他的治療期限內(nèi)盡可能的縮短這一周期。

他需要做的是向NIH注冊其臨床試驗(yàn)方案，而在此之前，任何相關(guān)的藥物要想在人體上應(yīng)用必須經(jīng)過FDA的批準(zhǔn)，因此想要從這里找到捷徑幾乎毫無可能。

干細(xì)胞嚴(yán)格意義上來講并不是一類“藥物”，它直接來源于患者身體，在幾乎不經(jīng)過加工的前提下再次應(yīng)用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接繞開FDA的審批流程來注冊其臨床治療方案。然而，不論如何，這一方案還需要經(jīng)過嚴(yán)格的倫理評議。所以，Weiss大夫并沒有向患者收取20000美元的治療費(fèi)用，同時也沒有對治療結(jié)果提供任何保證。

但是，根據(jù)Cohn的說法，Weiss大夫稱他的患者中因?yàn)榍喙庋刍蛘唿S斑變性而失明的人群，經(jīng)過手術(shù)治療后逐漸恢復(fù)視力。相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《journal Neural Regeneration Research》雜志上。

Belton女士在2009年因?yàn)閲?yán)重的視神經(jīng)炎而失去了光明，直到最近，黑暗的陰影才從她的眼前消散。

該手術(shù)主要包括從骨髓中抽取以及向眼部特定區(qū)域注射干細(xì)胞。經(jīng)歷了4.5個小時的手術(shù)后，她慢慢地恢復(fù)部分視力。如今Belton女士能夠看清菜單以及街道標(biāo)志，在沒有手杖協(xié)助的情況下也能到處逛街。

然而，需要指出的是這一結(jié)果并不能稱為“治愈”，因?yàn)閲?yán)格意義上來講Belton女士還屬于失明狀態(tài)。在混沌不清的整個視野中，她能夠依稀分辨出一些標(biāo)志物。相對于免費(fèi)的手術(shù)費(fèi)用來講，這一結(jié)果已經(jīng)相當(dāng)令人滿意。

由于Weiss大夫省去了許多步驟，因此沒人能夠解釋該治療效果是如何實(shí)現(xiàn)的。比如說，如何解釋干細(xì)胞向左眼與右眼注射的部位并不相同（左眼在視網(wǎng)膜，右眼在視覺神經(jīng)），但都使眼部視力得到了恢復(fù)，其中的原因是什么？如果說是否注射眼球附近都能夠得到這一效果的話，那又怎么可能呢？

Weiss大夫說以后他或者其他研究者們會搞清楚其中的機(jī)理，但之前的研究結(jié)果提供了兩條可能的機(jī)制：1.干細(xì)胞注射后能夠使得眼部多能性干細(xì)胞得到恢復(fù)；2. 這部分干細(xì)胞直接代替了眼部原有的多能性干細(xì)胞群體。

“我們對于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的，但這并不影響它在挽救生命時的作用。我們認(rèn)為最重要的是結(jié)果，至于原理，以后會慢慢搞清楚的”。

眼下，美國有許多臨床研究的人員也在研究干細(xì)胞治療的潛力，但截止到去年，這些研究還沒有達(dá)到預(yù)期效果。去年年底，我們報道的第一個失明患者正在英國接受干細(xì)胞治療（結(jié)果依然尚未公布），所以在不久的將來我們肯定會聽到更多關(guān)于干細(xì)胞成功治療失明的好消息。

文章翻譯自Science alert