1.細胞治療的轉(zhuǎn)化應用項目目錄管理是動態(tài)的，會依據(jù)產(chǎn)業(yè)層面的細胞治療進展進行調(diào)整，推動錯位發(fā)展。最終實現(xiàn)“兩條腿走路”，互不牽絆。如果醫(yī)療機構(gòu)的臨床研究很成熟到了產(chǎn)業(yè)化階段，被市場認可，也可由企業(yè)參與轉(zhuǎn)化，推動上市。而由企業(yè)主導研發(fā)的體細胞治療產(chǎn)品，仍舊按照藥品管理有關規(guī)定向國家藥品監(jiān)管部門申報注冊上市。

2.國家衛(wèi)生健康委將對細胞治療的轉(zhuǎn)化應用項目實行目錄管理，與產(chǎn)業(yè)化發(fā)展前景明確的細胞治療產(chǎn)品錯位發(fā)展?！耙坏┢髽I(yè)研發(fā)產(chǎn)品獲得藥監(jiān)部門臨床批件或藥證，同類細胞治療項目將從轉(zhuǎn)化應用目錄中移除，為獲批上市的細胞治療產(chǎn)品讓路?！?/p>

（以上內(nèi)容節(jié)選自今日出版的科技日報第二版）

附國家衛(wèi)健委發(fā)布的體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法（試行）解讀

體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用

管理辦法（試行）解讀 

一、制定《體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法（試行）》的背景是什么？

近年來，隨著衛(wèi)生健康科技快速發(fā)展，細胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望，并在美歐日等發(fā)達經(jīng)濟體以多種方式開始進入臨床應用，我國醫(yī)療機構(gòu)也開展了大量臨床研究，患者希望接受高質(zhì)量細胞治療的呼聲日益增高。為滿足臨床需求，規(guī)范并加快細胞治療科學發(fā)展，國家衛(wèi)生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨床研究進行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經(jīng)過備案在相關醫(yī)療機構(gòu)進入轉(zhuǎn)化應用。

二、本管理辦法與干細胞臨床研究管理辦法的關系是什么？

體細胞的科學定義包括干細胞，原國家衛(wèi)生計生委會同原食品藥品監(jiān)管總局于2015年出臺了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，有效地規(guī)范和推動了我國干細胞治療臨床研究工作，按照本管理辦法“第三十一條，有專門管理辦法的體細胞治療按照現(xiàn)行規(guī)定執(zhí)行”，干細胞臨床研究等有關工作仍然按照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規(guī)定執(zhí)行。

三、管理辦法的適用范圍是什么？

由企業(yè)主導研發(fā)的體細胞治療產(chǎn)品應當按照藥品管理有關規(guī)定向國家藥品監(jiān)管部門申報注冊上市。

四、開展體細胞治療如何進行備案？

按照本管理辦法有關規(guī)定，開展體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用的醫(yī)療機構(gòu)應當進行備案，醫(yī)療機構(gòu)進行首次機構(gòu)備案時，須同時提供醫(yī)療機構(gòu)備案材料和臨床研究項目備案材料。已備案的醫(yī)療機構(gòu)新增臨床研究項目時，只需提交臨床研究項目備案材料。醫(yī)療機構(gòu)所開展的體細胞治療臨床研究項目結(jié)束后，在取得安全性、有效性等證據(jù)的基礎上，可以進行轉(zhuǎn)化應用備案，在該醫(yī)療機構(gòu)將體細胞臨床研究項目轉(zhuǎn)入轉(zhuǎn)化應用。

醫(yī)療機構(gòu)應當在備案信息系統(tǒng)登記并上傳相關材料掃描件，同時將紙質(zhì)件提交省級衛(wèi)生健康行政部門。省級衛(wèi)生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內(nèi)完成形式審核提交國家衛(wèi)生健康委。國家衛(wèi)生健康委自收到備案材料之日起2個月內(nèi)組織體細胞治療專家委員會進行評估，向社會公示完成備案的醫(yī)療機構(gòu)及臨床研究或轉(zhuǎn)化應用項目清單，接受社會監(jiān)督。經(jīng)查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個月。

五、正在開展的體細胞治療臨床研究項目如何備案？

適用本辦法管理正在開展體細胞治療臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)，應當在本辦法發(fā)布之日起30個工作日內(nèi)履行備案程序。國家衛(wèi)生健康委組織專家進行督導檢查，對不符合條件的醫(yī)療機構(gòu)及其研究項目提出暫?；蚪K止意見，符合條件的可繼續(xù)開展研究。

六、體細胞臨床研究進入轉(zhuǎn)化應用的總體要求是什么？

在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據(jù)的基礎上，總結(jié)形成針對某種疾?。ㄟm應證）的治療方案和技術標準（包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數(shù)和療程等）。

通過該機構(gòu)學術委員會的轉(zhuǎn)化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉(zhuǎn)化應用持續(xù)評估方案。經(jīng)備案后，可以在開展臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)進入轉(zhuǎn)化應用。

七、如何做好體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用的過程監(jiān)管？

國家衛(wèi)生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫(yī)療機構(gòu)和項目進行抽查、專項檢查或有因檢查，并將檢查結(jié)果公示。省級衛(wèi)生健康行政部門做好本轄區(qū)醫(yī)療機構(gòu)開展體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用的日常監(jiān)督管理，每年向國家衛(wèi)生健康委報送監(jiān)督管理工作報告。醫(yī)療機構(gòu)開展體細胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應用出現(xiàn)第二十八條規(guī)定情形的，省級衛(wèi)生健康行政部門應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉(zhuǎn)化應用項目，整改期不少于6個月，并將有關情況報告國家衛(wèi)生健康委；存在第二十九條規(guī)定情形的，國家衛(wèi)生健康委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用，予以通報批評，并按照有關法律法規(guī)的規(guī)定進行處理。

八、體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用是否可以收費？

體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉(zhuǎn)化應用項目備案后可以轉(zhuǎn)入臨床應用，由申請備案的醫(yī)療機構(gòu)按照國家發(fā)展改革委等4部門《關于印發(fā)推進醫(yī)療服務價格改革意見的通知》（發(fā)改價格〔2016〕1431號）有關要求，向當?shù)厥〖墐r格主管部門提出收費申請。